基因疗法大显神威,让法国一男子失明40年后重见光明!

基因疗法大显神威,让法国一男子失明40年后重见光明!

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一名40年就失明了的盲人通过一种新型基因治疗和一副特殊的护目镜部分恢复了视力。

这种疗法对病人一只眼睛里的细胞进行基因改造,使其对通过一副特殊的护目镜传递的光脉冲作出反应。

护目镜上的摄像头将现实世界的景象转换成琥珀色的光脉冲,盲人可以根据这些光脉冲来识别、计数和定位前面的物体。

不过,恢复的视力看到的画面是黑白的,而且不够清晰,例如,无法阅读一本书或辨认另一个人的脸。

这位来自法国布列塔尼的58岁男子因色素性视网膜炎(RP)而失明,这种疾病会导致眼睛中的感光细胞逐渐停止工作。RP是最常见的遗传性眼病,在英国,估计每4000人中就有一人患有此病。

到目前为止,唯一被批准的治疗RP的方法是一种基因替代疗法,这种疗法只对早期的RP有效。

该团队表示,光遗传疗法可能有助于恢复与RP相关的失明患者的视力,但还需要更多的研究来探索其有效性。

研究人员表示,这种治疗可能在五年内公开。这项研究是由巴黎索邦大学的眼科医生José-Alain Sahel和他的同事们进行的。

萨赫勒教授说:“一开始病人用这个系统什么也看不见,显然,这一定很令人沮丧。”接着,病人自然而然地开始兴奋起来,说他能看到街对面的白色条纹。

这一突破是在两个半月的特殊护目镜训练之后取得的,这种护目镜有一个内置的光投射器,但该团队解释说,潜在的研究花了13年的时间。

论文作者、巴塞尔分子与临床眼科研究所(Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel)的Botond Roska说:“最初,什么都不起作用。”

“然后它开始起作用了,所以对我们这些合作了这么久的人来说,这当然是一个重要的里程碑。”

根据研究人员的说法,他们的方法比脑部手术的风险要小得多。脑部手术是另一种正在探索的治疗失明的方法,而且与基因替代疗法不同,它可以用于已经失明的人。

伦敦大学学院视网膜研究专家詹姆斯·班布里奇(James Bainbridge)说:“这项令人兴奋的新技术可能帮助视力严重受损的人。”

他还表示,这种干预似乎提高了人们通过视觉定位物体的能力。他评价这项研究“质量高”,而且“进行得很仔细,控制得很好”。

然而,班布里奇教授指出,“这些发现只是基于对一个人的实验室测试。这项技术是否有望提供有用的视觉效果还有待进一步研究。”

萨赫勒教授说:“重要的是,患有不同类型的神经退行性光感受器疾病和功能性视神经的盲人有可能适合这种治疗。”

他说:“不过,这种疗法能够应用到患者身上还需要一段时间。”

随着初步研究的完成,该团队现在正在多个地点继续他们的研究,包括伦敦的Moorfields眼科医院和另外15个试验对象,这些试验此前因流感大流行而无法进行。

该研究的完整结果发表在《自然·医学》杂志上。

前瞻经济学人APP资讯组

参考资料:

https://www.nature.com/articles/s41591-021-01351-4

文章来源于互联网:基因疗法大显神威,让法国一男子失明40年后重见光明!

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